3月28日，國(guó)家藥品監(jiān)管局藥品審評(píng)中心發(fā)布關(guān)于第二批臨床急需境外新藥的公示，對(duì)遴選出的30個(gè)境外已上市的臨床急需境外新藥名單，按程序公示征求意見(jiàn)。這是繼2018年11月1日首批臨床急需境外新藥名單后，藥審中心第二次發(fā)布臨床急需境外新藥名單。此次公示的名單主要為罕見(jiàn)病藥物，其中包括治療涵蓋腎上腺皮質(zhì)癌的米托坦以及Vigabatrin（治療嬰兒痙攣癥；頑固性復(fù)雜性部分癲癇發(fā)作）、Edaravone（治療肌萎縮側(cè)索硬化，俗稱(chēng)“漸凍癥”）等臨床急需的藥品。
為落實(shí)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議有關(guān)會(huì)議精神，加快臨床急需的境外上市新藥進(jìn)入我國(guó)，根據(jù)《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號(hào)）工作程序，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生與健康委員會(huì)組織有關(guān)專(zhuān)家研究論證，遴選出了第二批臨床急需境外新藥。
現(xiàn)按照程序?qū)⒌诙R床急需境外新藥名單予以公示。如對(duì)公示品種提出異議的，可向藥審中心提交書(shū)面意見(jiàn)并說(shuō)明理由，同時(shí)通過(guò)受理郵箱提交異議資料電子版。
2019年3月28日
據(jù)悉，臨床急需境外新藥名單重點(diǎn)考慮近年來(lái)美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市我國(guó)尚未上市的用于罕見(jiàn)病治療的新藥，以及用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的新藥。
為促進(jìn)臨床急需境外新藥在我國(guó)上市，2018年6月20日，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議提出有序加快境外已上市新藥在境內(nèi)上市審批，對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品簡(jiǎn)化上市要求。同年10月30日，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》及申報(bào)資料要求，建立專(zhuān)門(mén)通道對(duì)臨床急需境外上市新藥審評(píng)審批，在加強(qiáng)與申請(qǐng)人溝通交流基礎(chǔ)上，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個(gè)月、6個(gè)月內(nèi)審結(jié)。其后，按照上述公告的工作程序以及品種遴選原則，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)健委組織專(zhuān)家遴選了出第一批臨床急需境外新藥名單，共計(jì)48個(gè)藥品公開(kāi)征求意見(jiàn)，并發(fā)布首批名單。
在技術(shù)要求不降低的前提下，國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)對(duì)遴選品種綜合施策，優(yōu)化審評(píng)流程，整合審評(píng)資源，加大對(duì)申請(qǐng)人的服務(wù)和指導(dǎo)，提高審評(píng)效率。截至目前，第一批納入專(zhuān)門(mén)通道審評(píng)的48個(gè)境外新藥中，已有晚期乳腺癌治療藥物哌柏西利膠囊、非小細(xì)胞肺癌治療藥鹽酸阿來(lái)替尼等11個(gè)品種批準(zhǔn)上市。
國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)健委進(jìn)一步完善臨床急需境外新藥專(zhuān)門(mén)通道審評(píng)審批機(jī)制，根據(jù)我國(guó)患者臨床需求情況，于3月6日組織專(zhuān)家進(jìn)行研究論證，遴選第二批臨床急需境外新藥品種，納入專(zhuān)門(mén)通道，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào)進(jìn)口，加快境內(nèi)上市，讓國(guó)際最新醫(yī)藥研發(fā)成果在最短時(shí)間內(nèi)惠及我國(guó)患者。
