孤兒藥（Ophan Drug）是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。
不過，世界各國根據(jù)自己國家的情況，對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。例如，美國定義為患病人數(shù)少于20萬人的疾??；歐洲定義為發(fā)病率低于1/2000的疾病。我國尚無明確的罕見病定義，但普遍共識(shí)為成人患病率低于五十萬分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬分之一的疾病可定義為罕見病。
據(jù)估計(jì)，目前已有多達(dá)7000種疾病被定義為罕見病，其中只有大約400種罕見病有相應(yīng)的治療藥物獲批。在全球范圍內(nèi)，罕見病患者總數(shù)已達(dá)到3億人。
醫(yī)藥市場調(diào)研機(jī)構(gòu)Evaluate Pharma近日發(fā)布《2019年孤兒藥報(bào)告》。報(bào)告指出，科學(xué)的進(jìn)步將助推孤兒藥市場在未來6年（2019-2024）快速增長。除了最近突破性細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品（如Yescarta和Luxturna）之外，許多針對罕見病的“一勞永逸”療法也將進(jìn)入市場，包括諾華的Zolgensma和藍(lán)鳥生物的Lentiglobin。新技術(shù)的爆發(fā)式發(fā)展使其高價(jià)格更受關(guān)注，此外，大型制藥公司將繼續(xù)鞏固孤兒藥市場的地位。
以下是報(bào)告的具體內(nèi)容：
1、全球孤兒藥市場將快速增長， 2024年達(dá)到2420億美元
報(bào)告指出，2018年全球孤兒藥市場為1310億美元，在未來6年（2019-2024），該市場將以12.3%的年度復(fù)合增長率快速增長，增速是同時(shí)期非孤兒藥市場增速（6%）的2倍，到2024年達(dá)到2420億美元（約合人民幣16297.49億元），其在處方藥市場中的占比將首次突破20%，達(dá)到20.3%。
2、孤兒藥治療成本是非孤兒藥的4.5倍
報(bào)告指出，孤兒藥市場的強(qiáng)勁增長顯示了行業(yè)繼續(xù)致力于投資罕見疾病群體這些利好市場。此外，盡管美國等主要市場的定價(jià)壓力不斷加大，孤兒藥產(chǎn)品仍然能夠獲得利潤豐厚的定價(jià)溢價(jià)。在2018年銷售額排名前100名的孤兒藥中，每位患者每年的平均成本為150854美元，而非孤兒藥物的平均成本為33654美元。不過，在過去4年，孤兒藥和非孤兒藥之間的中位價(jià)差降低近50%，表明2類藥物之間的治療成本差異正在不斷減少。
3、孤兒藥產(chǎn)品從每例患者產(chǎn)生的收入顯著高于非孤兒藥
報(bào)告指出，藥品從每例患者的收入隨著患者人數(shù)的減少而增加。在2018年，共有10種孤兒藥從每例患者的收入超過20萬美元，其中4種治療血液疾病，2種治療呼吸系統(tǒng)疾病。
在2018年，Soliris和Naglazyme是收入最高的2款孤兒藥，每例患者每年超過500萬美元，盡管這2種藥物的治療患者最少。其中，Naglazyme在2018年治療患者不足200人，Soliris治療不足3000人。相比之下，安進(jìn)的升白藥物Neulasta（培非格司亭）在2018年治療人數(shù)超過16萬，但從每例患者產(chǎn)生的收入僅為2.5萬美元。
4、孤兒藥市場更加碎片化：新基2024年成領(lǐng)軍企業(yè)
新基將成為孤兒藥市場的領(lǐng)軍企業(yè)，2024年全球銷售額將達(dá)到137億美元，約占其處方藥銷售額的73%，但在孤兒藥市場份額將下降近40%。在2024年，來自TOP5藥企的孤兒藥收入預(yù)計(jì)將超過600億美元，約占整個(gè)孤兒藥市場的26%，市場份額將下降約25%。
孤兒藥市場的關(guān)鍵推動(dòng)者包括阿斯利康和衛(wèi)材等藥企，其中阿斯利康PARP抑制劑Lynparza在卵巢癌領(lǐng)域的滲透將推動(dòng)期市場份額增加一倍，衛(wèi)材Lenvima在肝癌領(lǐng)域的滲透也將使該公司市場份額增加一倍。在未來，孤兒藥市場的另一大特點(diǎn)將是更加的碎片化。
5、非腫瘤學(xué)孤兒藥市場：武田和Vertex將成為領(lǐng)導(dǎo)者
在非腫瘤學(xué)孤兒藥市場，武田因收購Shire將成為市場領(lǐng)導(dǎo)者，2024年銷售額將達(dá)84億美元，該公司約有30個(gè)在研藥物，涵蓋多個(gè)治療領(lǐng)域。而排名第四的Alexion僅有5個(gè)藥物，主要集中血液學(xué)和肌肉骨骼疾病。關(guān)鍵推動(dòng)者包括GW制藥公司、藍(lán)鳥生物、Argenx等公司。
6、血液學(xué)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、呼吸是最主要的非腫瘤學(xué)孤兒藥治療類別
報(bào)告指出，在2024年，渤健繼續(xù)引領(lǐng)肌肉骨骼類別，Vertex繼續(xù)引領(lǐng)呼吸類別，輝瑞取代梯瓦成為中樞神經(jīng)系統(tǒng)類別領(lǐng)導(dǎo)者，皮膚病將成為最小的治療類別。
7、腫瘤學(xué)孤兒藥市場：新基將成領(lǐng)導(dǎo)者
在2024年，新基的腫瘤學(xué)孤兒藥銷售額126億美元，盡管2018-2024年銷售額保持平穩(wěn)，但市場份額將下降50%。新基、艾伯維、強(qiáng)生將占據(jù)市場30%份額。葛蘭素史克、Rexahn和BluePrint Medicines排名變化最大，所有這3家公司在2018年沒有腫瘤學(xué)孤兒藥產(chǎn)品，但在2024年將占據(jù)一定市場份額，這意味著，腫瘤學(xué)孤兒藥市場在未來也將愈加的碎片化。
8、2024年TOP10孤兒藥產(chǎn)品：Imbruvica和Revlimid領(lǐng)航
報(bào)告指出，Imbruvica和Revlimid將成為最暢銷的孤兒藥產(chǎn)品，占據(jù)TOP10制藥公司孤兒藥銷售額的60%。該市場的其他關(guān)鍵推動(dòng)產(chǎn)品包括Vyndaqel、Hemlibra等藥物。
9、最有價(jià)值TOP10在研孤兒藥產(chǎn)品
EvaluatePharma根據(jù)凈現(xiàn)值（NPV）對在研孤兒藥（III期至已提交）進(jìn)行了分析，TOP5在研藥物的合并NPV高達(dá)530億美元，其中Vertex公司囊性纖維化三聯(lián)療法排在首位。在研孤兒藥中，開發(fā)用于腫瘤學(xué)適應(yīng)癥的藥物占主導(dǎo)地位。
10、TOP10孤兒藥適應(yīng)癥：NHL、AML、胰腺癌居首
在過去的35年（1983-2018）里，70%的孤兒藥資格授予了腫瘤學(xué)，其中非霍奇金淋巴瘤（NHL）授予的孤兒藥資格最多（270個(gè)），其次是急性髓性白血病（220）和胰腺癌（189）。在2018年中，這3類疾病也是被授予了最多的孤兒藥資格，突顯了這些領(lǐng)域存在的顯著未滿足醫(yī)療需求。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）
文章參考來源：
1、EvaluatePharma Orphan Drug Report 2019
2、The “One and Done” Era for Orphan Drugs: Evaluate Predicts 12% Growth, Driven by New Technologies, but Benefits Go to Big Pharma
