12月3日，國(guó)家醫(yī)保局、人力資源和社會(huì)保障部發(fā)布《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2021年)》，67個(gè)新增談判藥品中包括人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液等7款罕見病治療藥物。
近年來，罕見病用藥市場(chǎng)熱度居高不下，國(guó)家藥監(jiān)部門積極推出加速罕見病用藥審評(píng)審批等政策，不斷激發(fā)國(guó)內(nèi)藥企的研發(fā)動(dòng)力。無論是藥監(jiān)部門出臺(tái)政策促進(jìn)罕見病藥物研發(fā)，還是在醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中持續(xù)增加罕見病藥品，都旨在提高罕見病藥品的可及性，解決罕見病患者用藥難題，讓罕見病治療藥物不再罕見。
多款罕見病藥物納入醫(yī)保
根據(jù)艾昆緯統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，以《第一批罕見病目錄》中的121個(gè)病種為基礎(chǔ)，截至今年12月3日，我國(guó)已有100余次適應(yīng)癥獲批（以治療藥物適應(yīng)癥獲批數(shù)量為計(jì)入單位，若一種化學(xué)分子有多個(gè)不同適應(yīng)癥獲批，則重復(fù)計(jì)入），涉及58種罕見病。此外，仍有部分藥品被20余種罕見病超適應(yīng)癥使用。而在獲批罕見病適應(yīng)癥的藥物中，已有57種藥物（同上，以適應(yīng)癥計(jì)）被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及32種罕見病。
納入2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄的罕見病藥物中，渤健的兩款高值產(chǎn)品備受關(guān)注——諾西那生鈉注射液和氨吡啶緩釋片。其中，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物。據(jù)央視新聞披露的醫(yī)保談判現(xiàn)場(chǎng)視頻，該藥物談判時(shí)間長(zhǎng)達(dá)一個(gè)半小時(shí)，先后經(jīng)過兩輪九次談判，最終將藥品價(jià)格從每針70萬元降至3萬多元。氨吡啶緩釋片作為用于改善多發(fā)性硬化癥（MS）患者步行功能障礙的藥物，今年在我國(guó)遞交藥品上市許可申請(qǐng)，于5月獲批上市，并進(jìn)入2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。此外，武田制藥也有兩款罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物醋酸艾替班特注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液被納入2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，這兩種藥物均是在進(jìn)入我國(guó)市場(chǎng)短短一年內(nèi)就被納入醫(yī)保。
回顧醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作可以發(fā)現(xiàn)，2018年，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄大范圍納入罕見病藥物；2020年，通過準(zhǔn)入談判，治療MS的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片和治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的依達(dá)拉奉氯化鈉注射液等7個(gè)罕見病藥物納入2020年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。這些藥品調(diào)入醫(yī)保藥品目錄后，大大提高了患者的用藥可及性。
政策助推罕見病藥物研發(fā)
近年來，我國(guó)出臺(tái)了一系列政策措施，以促進(jìn)罕見病藥物研發(fā)，提高罕見病藥物可及性，如加速罕見病藥品審評(píng)審批，公布罕見病目錄，在醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中持續(xù)增加罕見病藥品等?？梢哉f，罕見病藥物保障政策利好藥物從研發(fā)注冊(cè)到上市使用的各個(gè)階段。
2018年10月，國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)生健康委發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》，明確建立專門通道對(duì)罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥進(jìn)行審評(píng)審批，并要求對(duì)罕見病治療藥品在受理后3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)。2019年發(fā)布施行的新修訂《中華人民共和國(guó)藥品管理法》明確規(guī)定，對(duì)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。2020年正式施行的新修訂《藥品注冊(cè)管理辦法》明確指出，臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，審評(píng)時(shí)限為七十日。為進(jìn)一步提高罕見疾病藥物臨床研發(fā)效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，今年10月，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心就《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》公開征求意見，該征求意見稿結(jié)合罕見疾病特征，給罕見疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供了建議和參考。
受罕見病藥物保障利好政策影響，近年來，國(guó)內(nèi)各大藥企紛紛布局罕見病領(lǐng)域。據(jù)艾昆緯統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，截至今年12月3日，22種罕見病藥品通過優(yōu)先審評(píng)審批程序獲批上市，覆蓋黏多糖貯積癥、亨廷頓舞蹈癥、MS、SMA等15種罕見病病種，有效幫助眾多罕見病患者解決了治療藥物非常有限，甚至無藥可用的困境。
就在2021年版醫(yī)保藥品目錄公布的前一天，12月2日，國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站發(fā)布消息稱，近日通過優(yōu)先審評(píng)審批程序，批準(zhǔn)臨床急需罕見病藥品注射用司妥昔單抗的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于人體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心Castleman?。∕CD）成人患者。司妥昔單抗于2014年首次在美國(guó)上市，2018年被納入我國(guó)《臨床急需境外新藥名單（第一批）》。
