據(jù)不完全統(tǒng)計，在今年上半年，有30多款新藥（不含新適應(yīng)癥、生物類似藥、中藥、疫苗類產(chǎn)品）獲國家藥監(jiān)局批準上市。其中，有十幾款新藥是通過優(yōu)先審評程序加速獲批。
從治療領(lǐng)域來看，這些新藥以抗腫瘤產(chǎn)品居多，其中多款為國內(nèi)“首個”獲批。此外，這些新藥覆蓋的適應(yīng)癥還包括罕見病、自身免疫性疾病、病毒感染、眼科疾病等多個疾病。
腫瘤治療領(lǐng)域
在上半年獲批新藥中，腫瘤治療領(lǐng)域的產(chǎn)品最多，超過10款。據(jù)筆者統(tǒng)計，其中通過優(yōu)先審評程序獲得加速批準的產(chǎn)品有8款。從獲批的適應(yīng)癥來看，既有非小細胞肺癌、乳腺癌、胃癌、前列腺癌等細分癌種，也有高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型（MSI-H）實體瘤及NTRK基因融合腫瘤等泛瘤種適應(yīng)癥。
梳理這些獲批藥物的作用機制可以發(fā)現(xiàn)，多款藥物在同靶點領(lǐng)域創(chuàng)下了“首個”獲批的紀錄，為患者帶來了全新的治療選擇。包括：
基石藥業(yè)引進的艾伏尼布片獲批治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML），成為我國批準的首個IDH1抑制劑；
石藥集團引進的度維利塞膠囊獲批治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者，這是我國批準的首個PI3K選擇性抑制劑；
信達生物引進的佩米替尼片獲批治療FGFR2融合或重排的特定膽管癌成人患者，該藥也是我國批準的首個選擇性FGFR受體酪氨酸激酶抑制劑；
云頂新耀引進的戈沙妥珠單抗獲批用于轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌的二線治療，這是我國批準的首個靶向Trop-2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）；
拜耳公司的硫酸拉羅替尼膠囊獲批治療攜帶NTRK融合基因的實體瘤成人和兒童患者，該藥是全球首款專為NTRK基因融合癌癥患者設(shè)計的口服TRK抑制劑，也是我國批準的首個TRK抑制劑；
康方生物的卡度尼利單抗獲批治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌，這不僅是中國自主研發(fā)的首款獲批的雙特異性抗體，也是全球首個獲批的PD-1/CTLA-4雙抗。
除了上述藥物，癌癥治療領(lǐng)域還迎來了許多其他創(chuàng)新療法。在實體瘤治療領(lǐng)域，來自遠大醫(yī)藥、禮來、輝瑞、恒瑞醫(yī)藥、復(fù)宏漢霖、武田、施維雅等公司的藥物，為結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移灶、晚期胃癌、非小細胞肺癌、高瘤負荷的轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌、不可切除或轉(zhuǎn)移性MSI-H成人晚期實體瘤、轉(zhuǎn)移性胰腺癌等患者提供了治療新選擇。其中，遠大醫(yī)藥的放射性藥物SIR-Spheres 釔[90Y]微球注射液是我國首個獲批用于治療結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移灶的產(chǎn)品，禮來公司的雷莫西尤單抗是我國首個獲批用于晚期胃癌二線治療的靶向藥物。
在血液癌癥治療領(lǐng)域，李氏大藥廠引進的烷化劑藥物鹽酸丙卡巴肼膠囊、石藥集團的鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液等，也分別為晚期霍奇金淋巴瘤、外周T細胞淋巴瘤等患者帶來了新的治療選擇。
自身免疫性疾病治療領(lǐng)域
自身免疫性疾病也是當下醫(yī)藥研究的重要疾病治療領(lǐng)域之一。上半年，多款不同作用機制的新藥獲批，為不同的自身免疫性疾病患者帶來了治療選擇。
其中，艾伯維公司的JAK1抑制劑烏帕替尼和輝瑞公司的JAK1抑制劑阿布昔替尼均在中國獲批。其中，烏帕替尼先后獲批了3個適應(yīng)癥，分別為中重度特應(yīng)性皮炎、中度至重度類風濕關(guān)節(jié)炎、活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎；阿布昔替尼獲批治療難治性、中重度特應(yīng)性皮炎患者。JAK1在免疫介導(dǎo)的疾病的病理生理過程中發(fā)揮重要作用，抑制JAK1可以調(diào)節(jié)參與特應(yīng)性皮炎病理生理學的多種細胞因子，治療多種自身免疫性疾病。
此外，日本協(xié)和麒麟申報的注射用羅普司亭也在我國獲批，用于治療原發(fā)慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。ITP是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，主要發(fā)病機制是血小板自身抗原免疫耐受性丟失。羅普司亭是一款第二代TPO受體激動劑，它通過與TPO受體結(jié)合可刺激細胞內(nèi)轉(zhuǎn)錄途徑，導(dǎo)致血小板生成增加。該藥曾在2009年被素有“醫(yī)藥界諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎評選為“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品”。
抗病毒領(lǐng)域
在抗病毒領(lǐng)域，默沙東的新型非核苷類巨細胞病毒（CMV）抑制劑來特莫韋獲批，用于接受異基因造血干細胞移植（HSCT）的CMV血清學陽性的成人受者[R+]預(yù)防巨細胞病毒感染和巨細胞病毒病。公開資料顯示，來特莫韋具有新型抗CMV的作用，它通過抑制巨細胞病毒末端酶復(fù)合物的活性，阻止病毒DNA的加工和包裝，從而發(fā)揮抗病毒的作用。根據(jù)默沙東的公開通報，該藥也是全球首個獲批用于異基因HSCT受者預(yù)防巨細胞病毒感染的藥物。
此外，還有兩款抗病毒藥物在上半年獲批：一款為輝瑞公司的口服小分子新冠病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合，該藥獲得附條件批準用于治療成人伴有進展為重癥高風險因素的輕至中度新型冠狀病毒肺炎（COVI D-19）患者；另一款為華北制藥的重組人源抗狂犬病毒單抗奧木替韋單抗，該藥獲批用于成人狂犬病毒暴露者的被動免疫。
眼科疾病治療領(lǐng)域
眼科領(lǐng)域有兩款新藥獲批。其中，參天制藥（Santen）的環(huán)孢素滴眼液（Ⅲ）通過優(yōu)先審評程序獲批，用于治療4歲以上兒童及青少年嚴重性春季角膜結(jié)膜炎。春季角膜結(jié)膜炎是一種慢性眼睛過敏性炎癥，主要影響兒童和青少年。該疾病的癥狀表現(xiàn)為劇烈瘙癢、眼睛疼痛和光敏感。作為一款抗炎性藥物，環(huán)孢素滴眼液（Ⅲ）可抑制T細胞活化，調(diào)節(jié)患者的免疫系統(tǒng)，從而限制自身免疫病情的進展并改善過敏等癥狀。它為春季角膜結(jié)膜炎患者提供了一種替代治療方法。
另外一款為歐康維視引進的氟輕松玻璃體內(nèi)植入劑（OT-401），該藥獲批用于治療累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎。值得一提的是，OT-401是一款基于真實世界研究數(shù)據(jù)申報上市的新藥，也是歐康維視產(chǎn)品管線中首款獲批上市的新藥。
罕見病、兒科疾病領(lǐng)域
罕見病、兒童患者用藥需求已成為社會各界關(guān)注的焦點。近年來，國家藥品監(jiān)管部門出臺一系列政策，鼓勵和加速罕見病用藥、兒童藥物的研發(fā)和上市。上半年，有多款罕見病用藥、兒童藥物在我國獲批。
罕見病治療領(lǐng)域，蘇庇醫(yī)藥申報的依馬利尤單抗注射液通過優(yōu)先審評程序于今年3月獲批，用于特定的原發(fā)性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（HLH）成人和兒童患者的治療。原發(fā)性HLH是一種非常罕見的高度炎癥性綜合征，干擾素γ（IFNγ）在疾病發(fā)生中起到關(guān)鍵性作用。依馬利尤單抗可通過與I FNγ結(jié)合并中和它的作用，達到治療疾病的目的。公開資料顯示，依馬利尤單抗于2018年在美國獲批，是FDA批準的首款針對HLH的抗體療法，成為原發(fā)性HLH治療領(lǐng)域20多年來的首個重大突破。
翰森制藥引進的伊奈利珠單抗也于今年3月獲批，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）成人患者。NMOSD是一種罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫疾病，具有高復(fù)發(fā)、高致殘的特點，大部分患者對身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體。作為一款抗CD19單抗，伊奈利珠單抗可通過靶向CD19+B細胞，更廣泛更持久地耗竭B細胞，持續(xù)降低NMOSD復(fù)發(fā)。
李氏大藥廠引進的利魯唑口服混懸液于今年6月獲批，為肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）患者帶來了新的治療選擇。ALS是一種侵害運動神經(jīng)元導(dǎo)致全身各處肌肉逐漸萎縮的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病，俗稱“漸凍癥”。利魯唑口服混懸液是一種用于治療ALS的神經(jīng)保護劑，該藥本次獲批用于延長ALS患者的生命或延長其發(fā)展至需要機械通氣支持的時間。
與此同時，兒科疾病治療領(lǐng)域也迎來一些新藥。例如，李氏大藥廠引進的血管擴張劑吸入用一氧化氮獲批，用于治療患有低氧性呼吸衰竭并伴隨肺動脈高壓的足月及早產(chǎn)新生兒。
除上述治療領(lǐng)域，還有一些疾病也在上半年迎來新的藥物。例如：百時美施貴寶公司的紅細胞成熟劑注射用羅特西普在1月份獲批，成為十余年來我國首個獲批治療β地中海貧血的創(chuàng)新藥物；拜耳與默沙東聯(lián)合開發(fā)的維立西呱（一款可溶性鳥苷酸環(huán)化酶直接刺激劑）獲批，用于治療慢性心力衰竭成人患者；拜耳的非奈利酮獲批，用于治療與2型糖尿病相關(guān)的慢性腎臟病成人患者；羅欣藥業(yè)的替戈拉生片獲批，用于治療反流性食管炎；齊魯制藥開發(fā)的鹽酸美金剛口溶膜、阿立哌唑口溶膜獲批，分別用于精神分裂癥和中重度至重度阿爾茨海默型癡呆的治療。 （藥明康德內(nèi)容團隊供稿）
